Optymalna liczba pacjentów w badaniu: jak ją obliczyć?

Dlaczego właściwa liczba uczestników jest tak ważna?

Wielkość próby w badaniu to nie tylko liczba, to fundament wartości statystycznej analizy. Gdy próba jest zbyt mała, ryzyko, że realne różnice między grupami nie zostaną wykryte, rośnie. Taki wynik może sprawić, że badanie nie będzie miało mocy statystycznej, a więc nie pozwoli na uzyskanie wiarygodnych wniosków.

Z drugiej strony, próba znacznie większa niż potrzebna generuje dodatkowymi koszty, wydłuża czas rekrutacji i obciąża zasoby badawcze. W praktyce oznacza to więcej pracy dla ośrodków, większe wydatki i ryzyko, że uczestnicy będą porzucać udział w badaniu. Profesjonalne wyznaczenie liczby pacjentów pozwala zatem zbalansować wiarygodność wyników z zasobami i czasem realizacji projektu.

Metody ustalania liczby pacjentów: co jest brane pod uwagę?

Planowanie wielkości próby opiera się na analizie statystycznej, która uwzględnia konkretne parametry danego projektu badawczego.

• Pierwszym krokiem jest określenie oczekiwanego efektu klinicznego, czyli to jak dużą różnicę między grupami chcemy wykazać przy zachowaniu określonego poziomu istotności statystycznej.
• Następnie bierze się pod uwagę liczbę porównywanych grup, rodzaj badania oraz założenia dotyczące odsetka uczestników, którzy mogą przerwać udział w badaniu. Te elementy wpływają na obliczenia mocy statystycznej i wielkości próby.

Profesjonalna analiza przy wsparciu wykwalifikowanych zespołów CRO często tworzy kilka wariantów scenariuszowych, które pomagają zrozumieć, jak zmiana założeń wpływa na liczbę pacjentów. Takie podejście daje pełniejszy obraz możliwych rezultatów.

Kalkulacje w praktyce: współpraca ze statystykiem

Rzetelna kalkulacja liczby uczestników w badaniu wymaga odpowiednich narzędzi i doświadczenia, to dlatego warto współpracować ze statystykiem na etapie projektowania badania. Specjalista przeanalizuje parametry wejściowe, takie jak spodziewana różnica efektów, odchylenie standardowe, liczba grup czy planowane analizy. Bez tych danych próba może być błędnie oszacowana, co podważy trafność wniosków.

Gdy brakuje pewnych informacji, statystyk może sięgnąć do literatury naukowej lub wykonać symulacje statystyczne, które pomogą wypełnić luki i uzyskać realistyczne założenia do kalkulacji. Dzięki temu liczba pacjentów zostaje ustalona w sposób przejrzysty, uzasadniony i dopasowany do specyfiki projektu. Taka współpraca jest ważna nie tylko przy projektowaniu protokołu, ale też przy przygotowaniu dokumentacji do komisji etycznej czy instytucji finansujących badania, które coraz częściej wymagają uzasadnienia metodologicznego planowanej wielkości próby.